Tratament CRISPR de la Vertex
Vertex Pharmaceuticals, împreună cu CRISPR Therapeutics, a anunțat în decembrie 2023 aprobarea FDA pentru CASGEVY (exagamglogene autotemcel), un tratament bazat pe editarea genetică CRISPR/Cas9 pentru tratarea bolii dreptunghiului roșu. Iată câteva detalii suplimentare despre acest tratament revoluționar:
Ce este CASGEVY?
CASGEVY este un tratament unicat care utilizează tehnologia CRISPR/Cas9 pentru a edita genele pacienților cu boala dreptunghiului roșu (SCD) și beta-talasemia transfuzion-dependentă (TDT). Tratamentul este destinat pacienților de 12 ani și peste aceia care au crize vaso-oclusive recurente (VOCs) sau TDT.
Cum funcționează?
CASGEVY implică editarea genetică a celulelor stem pentru a elimina mutația responsabilă pentru formarea globurilor roșii de formă de săgeată caracteristice bolii dreptunghiului roșu. Aceasta permite celulelor să funcționeze normal și să prevină crizele severe de VOCs și hospitalizațiile asociate.
Impactul și beneficiile
Aprobarea CASGEVY de către FDA este un moment istoric, deoarece este prima terapie bazată pe editarea genetică CRISPR aprobată în SUA. Tratamentul oferă posibilitatea unei curări funcționale a bolii pentru pacienții eligibili, reducând semnificativ crizele de VOCs și necesitatea de hospitalizare.
Accesibilitate și distribuție
Pentru a administra CASGEVY, este necesară experiență specializată în transplantul celulelor stem, iar Vertex colaborează cu spitalele experțe pentru a crea un rețea de centre de tratament autorizați (ATCs) în SUA. Această rețea va asigura accesul pacienților la acest tratament revoluționar.
Viitorul tratamentului
Vertex și CRISPR Therapeutics continuă să colaboreze pentru a asigura accesul pacienților la CASGEVY și pentru a monitoriza siguranța pe termen lung a tratamentului. Un studiu de siguranță de 15 ani este planificat pentru a urmări malignitățile, mortalitatea și alte parametrii legate de boală și tratament.
